Niks meer missen?
Schrijf je in voor onze nieuwsbrief!
Foto: Kwennie Cheng
actueel

Carla Hollak & Marleen Kemper: AMC’ers die de strijd met big farma aanbinden

Marleen Hoebe,
17 december 2018 - 10:24

We kozen Rens Bod als onze UvA’er er van het Jaar, maar er zijn meer medewerkers en studenten die dit jaar een lauwerkrans verdienden. Vandaag een profiel van onze nummers 2: hoogleraar metabole ziekten Carla Hollak en ziekenhuisapotheker Marleen Kemper.

Dit voorjaar bracht het Amsterdam UMC – toen nog het AMC – groot nieuws naar buiten: de ziekenhuisapotheek ging zelf een medicijn voor de zeldzame stofwisselingsziekte CTX maken. Hoogleraar metabole ziekten Carla Hollak en ziekenhuisapotheker Marleen Kemper zijn de initiatiefnemers van deze unieke stap binnen de ziekenhuiswereld. Het is namelijk nog niet eerder voorgekomen dat een ziekenhuis hieraan begon. Het vloeide voort uit een lang gevoelde ergernis: dat fabrikanten in sommige gevallen onredelijke prijzen vragen voor medicijnen die ze maken. De stap was risicovol: de apotheek van het AMC was volledig aansprakelijk voor het medicijn.

 

Misbruik van de regelgeving

Toch begonnen Hollak en Kemper met de bereiding van capsules met CDCA, een geneesmiddel voor patiënten met CTX. Ze gingen de strijd met big farma aan. De reden hiervoor was dat het farmaceutische bedrijf Leadiant Biosciences de prijs van het medicijn fors verhoogde. Het medicijn kost sinds januari twee ton per jaar, waardoor zorgverzekeraars het niet meer willen vergoeden. ‘Dit zou betekenen dat patiënten zonder medicijnen komen te zitten,’ vertelde Kemper eerder dit jaar aan Folia, ‘een medicijn dat essentieel is voor de patiënten’. Zij moeten de capsules drie keer op een dag slikken, omdat ze een verstoorde stofwisseling hebben. Door die verstoring kunnen patiënten uiteindelijk epilepsie, vroegtijdige staar en vetophopingen in de pezen krijgen.

‘Het belangrijkste voor mij is dat de patiënten behandeld worden en dat de capsules van goede kwaliteit zijn’

Het gevoel dat er ‘misbruik wordt gemaakt van de regelgeving’ bij situaties zoals deze, had Hollak al langer. In 2015 sprak ze het al uit in het NRC. Volgens haar hebben we een systeem laten ontstaan dat niet in belang is van de patiënt, maar van een farmaceutisch bedrijf. Hollak zet zich daarom in voor onafhankelijk onderzoek naar zeldzame stofwisselingsziekten. Zo is ze bestuurslid van de European Study Group on Lysosomal Diseases, een organisatie die samenwerking tussen verschillende onderzoeksgroepen promoot. Daarnaast is ze communicating editor van de Journal of Inherited Metabolic Diseases en section editor van de Orphanet Journal of Rare Diseases: belangrijke tijdschriften binnen de zeldzame (stofwisslings)ziekten. Alsof dat nog niet genoeg is, adviseert ze het Zorginstituut en het Centrum ter Beoordeling van Geneesmiddelen én is ze bestuursvoorzitter van het Erfocentrum, een voorlichtingscentrum over de erfelijkheid van ziektes en de gevolgen daarvan. Kortom, de patiënt staat centraal.

 

Hollak zet zich daarom in voor onafhankelijk onderzoek naar zeldzame stofwisselingsziekten. Ze is onder andere penningmeester van de European Study Group on Lysosomal Diseases, een organisatie die samenwerking tussen verschillende onderzoeksgroepen promoot. Daarnaast is ze communicating editor van de Journal of Inherited Metabolic Diseases en bestuursvoorzitter van het Erfocentrum, een voorlichtingscentrum over de erfelijkheid van ziektes en de gevolgen daarvan. Kortom, de patiënt staat centraal.

 

Dit is ook het geval bij Kemper, die vicevoorzitter is van de Nederlandse Vereniging voor Klinische Farmacologie en Biofarmacie. In juni zei ze tegen Folia: ‘Het belangrijkste voor mij is dat de patiënten behandeld worden en dat de capsules van goede kwaliteit zijn.’ Daarom had de Amsterdam UMC-apotheek de Chinese grondstof die in de capsules wordt gestopt meerdere keren laten controleren. Helaas had de Inspectie voor Gezondsheidzorg & Jeugd (IGJ) toch haar bedenkingen over de grondstof; het zou mogelijk onzuiverheden bevatten.

 

Honderd procent zekerheid

Hollak en Kemper willen honderd procent zeker zijn dat de onzuiverheden in de grondstof niet schadelijk zijn, dus werden de capsules afgelopen zomer teruggehaald. Een tegenslag, niet alleen voor het ziekenhuis, maar vooral voor de patiënt.

 

Na grondig onderzoek van de IGJ kwam eind november dan het verlossende woord: het Amsterdam UMC mag zelf medicijnen blijven maken, als de grondstof geen onzuiverheden meer bevat. Hoewel dit bericht geen verrassing was – Hollak en Kemper hadden goed contact met de inspectie – was het wel een belangrijke uitspraak. Nu kunnen de AMC’ers verschillende scenario’s afgaan en hopelijk uiteindelijk verdergaan met de bereiding van het geneesmiddel. Het is duidelijk: ondanks alle tegenspoed blijven deze doorzetters doorgaan; het belang van de patiënt staat voor hen immers voorop.