In het AMC is een nieuw middel ontwikkeld tegen astma waardoor patiënten geen prednison meer nodig hebben. Deze ontstekingsremmer zorgt voor veel bijverschijnselen, het nieuwe middel niet. Hoogleraar longziekten Liesbeth Bel heeft over het nieuwe middel een artikel gepubliceerd in The New England Journal of Medicine (NEJM) en presenteert het middel vandaag op een internationaal congres in München.
‘Al tientallen jaren wachten we op een beter alternatief voor prednison. Het lijkt erop dat we dat gevonden hebben,’ zegt Bel, die die deelnam aan een internationaal representatief onderzoek onder 135 astmapatiënten. ‘De mensen die meededen aan de studie, hebben ernstige astma. Dat betekent dat ze niet op inhalatiemedicijnen – de zogenoemde “pufjes” - reageren. Ondanks die medicijnen krijgen ze nog steeds astma-aanvallen en hebben een slechte kwaliteit van leven. Ook hebben ze een minder goede longfunctie. Het enige wat we hun tot nu toe kunnen bieden, zijn tabletten prednison.’ Prednison geeft bijwerkingen als een opgezwollen gezicht, botontkalking, hoge bloeddruk of zelfs diabetes. Het middel maskeert ook infecties.
Biological
Het nieuwe middel dat is ontwikkeld is mepolizumab. Dit is een biological, een geneesmiddel dat bestaat uit een eiwit die van nature in het lichaam voorkomt. Mepolizumab remt bepaalde witte bloedcellen die in grote hoeveelheden actief zijn bij mensen met ernstige astma. Het middel is in veertien landen getest bij een groep van 135 patiënten. Van hen zijn er dertien behandeld in het AMC.
In het onderzoek kregen patiënten die al vele jaren dagelijks prednison slikken eenmaal in de vier weken een injectie met mepolizumab of een placebo. Vervolgens werd de hoeveelheid prednison over een periode van een half jaar afgebouwd. Dat afbouwen ging door zolang de patiënten meldden dat ze zich goed voelden. Een groot aantal van hen kon helemaal stoppen met prednison. Anderen zijn nog aan het afbouwen of hebben de dagelijkse dosis prednison met gemiddeld vijftig procent kunnen terugbrengen.
Bijwerkingen van het nieuwe middel waren er volgens Bel niet. ‘De neveneffecten die gemeld werden, hadden meer met de astma zelf te maken dan met het nieuwe middel. Aan het eind van het onderzoek wilden de patiënten niet meer stoppen met mepolizumab. In een vervolgstudie kunnen ze daarmee doorgaan, ook degenen die een placebo kregen. Het nieuwe middel is momenteel alleen verkrijgbaar als je meedoet aan een onderzoek. Dit is nodig om de biological te kunnen registeren. Daarna moet mepolizumab nog op de markt worden toegelaten en moet de zorgverzekeraar bepalen wanneer het middel wordt vergoed.’
Voorlopig zijn patiënten met ernstige astma dus aangewezen op een trial.
Het artikel van Liesbeth Bel in NEJM staat nog niet online. Zie hier voor het artikel ‘Mild Asthma’ dat vorig jaar van haar verscheen in NEJM.
‘Al tientallen jaren wachten we op een beter alternatief voor prednison. Het lijkt erop dat we dat gevonden hebben,’ zegt Bel, die die deelnam aan een internationaal representatief onderzoek onder 135 astmapatiënten. ‘De mensen die meededen aan de studie, hebben ernstige astma. Dat betekent dat ze niet op inhalatiemedicijnen – de zogenoemde “pufjes” - reageren. Ondanks die medicijnen krijgen ze nog steeds astma-aanvallen en hebben een slechte kwaliteit van leven. Ook hebben ze een minder goede longfunctie. Het enige wat we hun tot nu toe kunnen bieden, zijn tabletten prednison.’ Prednison geeft bijwerkingen als een opgezwollen gezicht, botontkalking, hoge bloeddruk of zelfs diabetes. Het middel maskeert ook infecties.
Biological
Het nieuwe middel dat is ontwikkeld is mepolizumab. Dit is een biological, een geneesmiddel dat bestaat uit een eiwit die van nature in het lichaam voorkomt. Mepolizumab remt bepaalde witte bloedcellen die in grote hoeveelheden actief zijn bij mensen met ernstige astma. Het middel is in veertien landen getest bij een groep van 135 patiënten. Van hen zijn er dertien behandeld in het AMC.
In het onderzoek kregen patiënten die al vele jaren dagelijks prednison slikken eenmaal in de vier weken een injectie met mepolizumab of een placebo. Vervolgens werd de hoeveelheid prednison over een periode van een half jaar afgebouwd. Dat afbouwen ging door zolang de patiënten meldden dat ze zich goed voelden. Een groot aantal van hen kon helemaal stoppen met prednison. Anderen zijn nog aan het afbouwen of hebben de dagelijkse dosis prednison met gemiddeld vijftig procent kunnen terugbrengen.
Bijwerkingen van het nieuwe middel waren er volgens Bel niet. ‘De neveneffecten die gemeld werden, hadden meer met de astma zelf te maken dan met het nieuwe middel. Aan het eind van het onderzoek wilden de patiënten niet meer stoppen met mepolizumab. In een vervolgstudie kunnen ze daarmee doorgaan, ook degenen die een placebo kregen. Het nieuwe middel is momenteel alleen verkrijgbaar als je meedoet aan een onderzoek. Dit is nodig om de biological te kunnen registeren. Daarna moet mepolizumab nog op de markt worden toegelaten en moet de zorgverzekeraar bepalen wanneer het middel wordt vergoed.’
Voorlopig zijn patiënten met ernstige astma dus aangewezen op een trial.
Het artikel van Liesbeth Bel in NEJM staat nog niet online. Zie hier voor het artikel ‘Mild Asthma’ dat vorig jaar van haar verscheen in NEJM.
