Amsterdam UMC-apotheek maakt medicijnen die te duur zijn geworden
Folia mocht een kijkje nemen in de apotheek van het Amsterdam UMC. Hier vullen ze nu capsules om patiënten met de stofwisselingsziekte CTX te helpen. Het bestaande medicijn voor deze patiënten is namelijk onbetaalbaar geworden, wel twee ton per jaar. ‘We bereiden alleen producten als we deze niet kunnen inkopen, zodat patiënten niet zonder hun essentiële medicijn komen te zitten.’
Ergens in een afgelegen hoekje op de begane grond van het Amsterdam UMC zit de apotheek van het ziekenhuis. Hier maken ze nu capsules met CDCA, chenodeoxycholzuur, een medicijn dat patiënten met CTX hard nodig hebben. De apotheek van het Amsterdam UMC maakt wel dagelijks capsules op maat voor bijvoorbeeld kinderen in het ziekenhuis die geen grote tabletten kunnen innemen. Maar eigenlijk maakt het Amsterdam UMC zelf geen medicijnen die ook te koop te zijn, alleen wanneer ze onbetaalbaar worden voor de patiënt maken ze een uitzondering.
Het farmaceutische bedrijf Leadiant Biosciences heeft de prijs van CDCA fors verhoogd waardoor zorgverzekeraars het niet meer vergoeden en patiënten twee ton per jaar moeten betalen. ‘Dit is gewoon niet eerlijk van de firma,’ aldus Amsterdam UMC-ziekenhuisapotheker Marleen Kemper. ‘Het zou betekenen dat patiënten zonder medicijnen komen te zitten. Het geneesmiddel is essentieel voor de patiënten. Ze moeten de capsules drie keer op een dag slikken.’
Patiënten met CTX, cerebrotendineuze xanthomatose, hebben een verstoorde stofwisseling doordat een enzym mist. Ze maken daardoor vanuit cholesterol cholestanol aan. ‘Cholestanol is een toxische stof,’ legt Kemper uit. ‘Het stapelt zich op.’ Dit gebeurt met name in bepaalde weefsels, zoals de hersenen, de ooglenzen en pezen. Hierdoor kunnen patiënten epilepsie, vroegtijdige staar en vetophopingen in de pezen krijgen.
CTX-patiënten krijgen al jaren CDCA. Het bestaat al sinds de jaren tachtig. Voorheen kochten Nederlandse apotheken het zelf in. In 2009 verdween CDCA uit de Nederlandse handel. Vanaf toen moest het geïmporteerd worden vanuit Duitsland. Het kostte 50.000 euro per patiënt per jaar.
Weesgeneesmiddel
Vanaf juli 2017 kreeg het farmaceutische bedrijf Leadiant Biosciences de registratie voor weesgeneesmiddelEen weesgeneesmiddel is een medicijn voor een zeldzame ziekte. Hiervoor worden in de EU extra maatregelen genomen zodat het voor bedrijven ook aantrekkelijk blijft om geneesmiddelen te ontwikkelen die maar voor een kleine patiëntengroep bedoeld zijn.. ‘De firma heeft op basis van oude data over het geneesmiddel, niet eens data van zichzelf maar van artsen, de registratie voor weesgeneesmiddel gekregen,’ zegt Kemper. ‘Ze hebben niks innovatiefs aan het medicijn gedaan, niks nieuws. Toch hebben ze het achtvoudig in prijs laten stijgen. Bij een investering is het wel logisch dat ze prijs van een medicijn verhogen, maar deze verhoging naar twee ton is onacceptabel.’
Bij de registratie van een weesgeneesmiddel heeft een bedrijf tien jaar marktexclusiviteit voor dat geneesmiddel. ‘Andere bedrijven mogen het dan niet namaken voor dezelfde indicatie,’ legt Kemper uit. ‘Voor onze patiënten mogen we magistraal geneesmiddelen maken. Dat betekent dat we voor iedere patiënt van ons een geneesmiddel mogen bereiden als daar reden toe is.’
Het Amsterdam UMC heeft het geneesmiddel van het farmaceutische bedrijf niet nagemaakt, maar een eigen product gemaakt. ‘We halen de grondstof uit China,’ vertelt Kemper. ‘Het ziet eruit als witte poeder in een pot. Het is heel erg belangrijk dat de grondstof van goede kwaliteit is. Dat is wel lastig, want de regels in China zijn heel anders dan hier in Nederland. We zijn als apotheek verplicht om het daar te controleren. Er zijn daarom mensen vanuit Nederland naar China toe gegaan om ter plekke te controleren hoe de stof is en of de mensen daar geschikt zijn om ermee te werken. We hebben de grondstof ook nog door een laboratorium in de EU laten controleren.’
De grondstof wordt door Amsterdam UMC-apothekersassistenten in capsules gestopt. Capsules voor volwassenen bestaan uit 250 mg puur CDCA. De capsules voor kinderen bevatten 40 tot 200 mg CDCA die worden opgevuld met lactose, dat als vulstof dient.
Lees verder onder de video.
Capsulebereiding
Folia mag een kijkje nemen bij de bereiding van de capsules. Kemper neemt ons mee door een gele gang waar we een wit pak en blauwe schoenhoesjes moeten aantrekken. We zien er nu hetzelfde uit als een forensisch team dat een sporenonderzoek gaat doen. Net zoals op een plaats delict is het belangrijk dat we niks aanraken. ‘Er moet goed aan de hygiëne gedacht worden,’ merkt Kemper op. We komen ook niet gelijk in het schone gebied van de ruimte waar de capsules gemaakt worden zodra we de deur passeren. In het midden van de kamer staat namelijk nog een balk die net boven je enkel en net onder je knie komt. ‘Zodra we hier overheen stappen, kom je in het schone gebied terecht,’ zegt Kemper. ‘Die balk ligt daar zodat mensen niet zomaar zonder nadenken de grens oversteken.’
In de volgende ruimte staat een apothekersassistent klaar in een blauw operatiepak met een haarnetje op, een mondkapje voor en een veiligheidsbril op. De assistent is bezig met het bereiden van capsules voor een kind. Dit doet ze in een soort kast met een enorme afzuiger. ‘Per keer maken we honderd capsules,’ vertelt Kemper. Eerst weegt de assistent de hoeveelheid werkzame stof af, daarna de vulstof lactose die erbij wordt gevoegd. De poeder wordt gelijkmatig verdeeld over de honderd capsules. Dit doet de assistent met een schuivertje waarmee ze steeds voorzichtig wat meer poeder in de capsules schuift, zodat in elke capsule precies evenveel van de werkzame stof komt.
Volledige aansprakelijkheid
In Nederland zijn er zestig patiënten met CTX in behandeling. Een deel daarvan krijgt nu via het Amsterdam UMC capsules en een ander deel krijgt capsules via een andere weg, bijvoorbeeld via Duitsland.
Leadiant Biosciences is natuurlijk op de hoogte van de werkzaamheden van het Amsterdam UMC. Maar de firma heeft nog geen openbare reactie hierop gegeven. ‘Wij hebben als apotheek de volledige aansprakelijkheid voor het medicijn, dat is op zich een groot risico, maar ik ben niet bang dat er iets gaat gebeuren,’ zegt Kemper. ‘Het belangrijkste voor mij is dat de patiënten behandeld worden en dat de capsules van goede kwaliteit zijn.’
Op dit moment is het AMC nog niet bezig met het maken van andere medicijnen. ‘We zijn het gewoon niet van plan om medicijnen zelf te maken als we die goed kunnen inkopen. Misschien dat we dat weer doen als een soortgelijke situatie voordoet.’
